我國科學家獲得“超級”人類干細胞

　　干細胞治療具有廣泛的臨床前景，讓攻克諸多不治之癥成為可能。但其有效性和安全性一直是亟待解決的問題。本文威正翔禹/締一生物為您分析我國科學家獲得“超級”人類干細胞。

    我國科學家**利用基因編輯技術，在實驗室中獲得了遺傳增強的“超級”人類干細胞（GES細胞），不僅為開展安全有效的干細胞治療提供了可能的解決途徑，也進一步拓展了基因編輯技術的應用范圍。這一研究由中國科學院生物物理研究所劉光慧課題組、北京大學湯富酬課題組和中國科學院動物研究所曲靜課題組聯(lián)合開展，7日發(fā)表于國際學術雜志《細胞研究》上。

　　據該研究主要完成人之一劉光慧研究員介紹，再生醫(yī)學領域存在兩個亟待解決的重要科學問題：一是干細胞治療的有效性，即如何獲得更多高質量的可供移植治療的人類干細胞，能夠令其在人體內發(fā)揮更為持久的治療效果；二是干細胞治療的安全性，因為有研究發(fā)現(xiàn)，干細胞移植物可能帶來形成腫瘤的風險。

　　科研人員此次得到的GES細胞能夠有效地解決這兩個問題，因此被稱為“超級”干細胞。

　　劉光慧介紹，GES細胞是一種具有遺傳增強的干細胞，能賦予人類干細胞及其分化衍生物更強的活性和自我保護能力。小鼠實驗也表明，GES細胞在移植后能夠表現(xiàn)出優(yōu)于普通干細胞的再生修復能力。在這一研究中，研究人員首先通過篩選可以延緩干細胞衰老的小分子化合物，發(fā)現(xiàn)抗氧化轉錄因子NRF2的激動劑，能延緩人類早衰癥患者間充質干細胞的加速衰老。隨后，他們將基因編輯的人類胚胎干細胞定向分化成為具有治療潛力的間充質干細胞，并發(fā)現(xiàn)這些間充質干細胞的自我更新，以及抵抗應激和細胞衰老等能力均獲得了顯著增強。而且，由該種胚胎干細胞定向誘導分化而來的血管內皮細胞，也表現(xiàn)出強大的抵御氧化損傷的能力，進一步支持了上述結論。

　　同時，研究人員也對GES細胞進行了安全性評價，發(fā)現(xiàn)在移植入免疫缺陷小鼠體內后并不會形成腫瘤。更令人興奮的是，GES細胞還表現(xiàn)出對癌基因誘導的細胞惡性轉化的強抵抗作用。這說明，利用GES細胞進行干細胞移植，能夠降低細胞移植治療的安全風險。

　　有評論認為，該研究的意義不僅在于創(chuàng)造了一種優(yōu)質安全的人類間充質干細胞，更重要的是還為針對不同組織類型及疾病特性設計不同遺傳增強方案的研究奠定了基礎，使得規(guī)模和標準化制備優(yōu)質安全的人類細胞移植材料成為可能。

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